Zymenex får orphan drug-designation i USA

det danska bioteknik-företaget Ace bioscience orphan drug-designation i EU för ett rekombinant humant enzymläkemedel, Galaczym, för behandling av Krabbes sjukdom.

Nu har de även fått drug designation-status i USA.

är en mycket sällsynt hjärnsjukdom som drabbar tre till fyra barn per år i Sverige och innebär att kroppens fysiska och psykiska funktioner successivt slutar fungera. Drabbade barn lever oftast inte längre än två år och i dag finns inga botemedel. Sjukdomen är ärftlig och båda föräldrarna måste bära på en mutation av en gen på kromosom 14, den så kallade GALC-genen, för att barnet ska drabbas av sjukdomen. Mutationen i GALC-genen leder till en bristande funktion av enzymet galaktocerebrosidas, GALC, som spelar en viktig roll för att nervtrådarna ska fungera.

får bara läkemedel som ämnar att fylla ett stort medicinskt behov för en sjukdom och där mindre än 5 av 10 000 invånare är drabbade av den. Orphan drug designation-programmet innebär att företaget får möjlighet till avgiftsnedsättning, protokollassistans, sju års marknadsexklusivitet och eventuellt hamnar i snabbprocessen för godkännande, fast track, hos den amerikanska läkemedelsmyndigheten.

ett dotterbolag till det danska holdingbolaget Zymenex holding, som består av Zymenex och Ace Bioscience. Bolaget har sitt huvudkontor norr om Köpenhamn och har forskningslaboratorier på Lidingö utanför Stockholm. Bolaget forskar och utvecklar läkemedel för behandling av sällsynta genetiskt orsakade sjukdomar där det idag saknas adekvat behandling.